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00:00 Nous sommes le dernier jour de février, c'est la journée internationale des maladies rares.
00:04 Un espoir pour les 3 millions de français qui en sont atteints.
00:08 Les thérapies géniques font d'énormes progrès.
00:11 7000 maladies rares sont recensées en France, 3 millions de porteurs, vous l'avez dit.
00:15 Des traitements existent mais ils ne concernent qu'un faible nombre de personnes.
00:19 Les thérapies géniques sont peut-être la solution, elles peuvent même guérir les cancers.
00:23 Oui, ces thérapies reposent sur l'introduction par injection d'un gène dans les cellules malades
00:28 pour réparer les gènes défectueux, responsables de la maladie.
00:32 Avant ces thérapies, les maladies rares comme la mucoviscidose ou la myotrophie spinale
00:37 qui provoquent une paralysie étaient mortelles.
00:39 Aujourd'hui, l'application des thérapies géniques s'étend des maladies rares aux pathologies beaucoup plus répandues,
00:45 précise Serge Braun, il est directeur scientifique de la FM Téléthon.
00:49 La thérapie génique c'est quelque chose qui a un potentiel infini.
00:54 Je peux prendre l'exemple d'une maladie très rare qui touche le système nerveux,
00:58 c'est la maladie de Leishnayen.
01:00 Il y a un déficit en dopamine dans cette maladie
01:02 et la thérapie génique pourrait traiter aussi la maladie de Parkinson
01:05 parce que la maladie de Parkinson se caractérise par un défaut de fabrication de dopamine.
01:10 Aujourd'hui, 30 traitements issus de la thérapie génique existent,
01:14 la moitié pour des maladies rares, l'autre moitié pour traiter certains cancers,
01:18 mais au total, 3000 médicaments sont en cours de développement
01:21 et pourraient arriver dans les prochaines années sur le marché.
01:24 Yasmina Khatou, spécialiste santé à Europe 1.