Cuatro bebés que nacieron con una grave y rara deficiencia visual han logrado mejorar la visión gracias a una nueva terapia génica desarrollada en Reino Unido. Un ensayo experimental de terapia génica realizado por el Instituto de Oftalmología del la University College de Londres y el Hospital Oftalmológico Moorfields ha ayudado a cuatro niños pequeños, nacidos con una de las formas más graves de ceguera infantil, a obtener «mejoras que les cambiaron la vida. Esta rara enfermedad genética es causada por una mutación en un gen llamado AIPL1 y no existe un tratamiento establecido, como consecuencia la visión de los bebés se deteria rápidamente desde el nacimiento. Antes de esta terapia, estaban legalmente registrados como ciegos y apenas podían distinguir entre la oscuridad y la luz. La terapia genética para otra forma de ceguera genética ha estado disponible en el NHS de Reino Unido desde 2020. Este estudio se basa en ese éxito al inyectar copias sanas de un gen defectuoso en la parte posterior del ojo de un niño, muy temprano en la vida, para tratar una forma grave de la enfermedad. Después de la infusión, todos los padres informaron mejoras: algunos de sus hijos pequeños ahora pueden comenzar a dibujar y escribir. Gracias a esto los niños tienen la oportunidad de mejorar su visión a temprana edad lo que podría marcar una gran diferencia en su desarrollo y su capacidad para interactuar con las personas.
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