La thérapie génique représente un tournant majeur dans le domaine médical, offrant une lueur d'espoir pour le traitement de maladies héréditaires.
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00:00 Thérapie génique, la révolution médicale contre les maladies héréditaires.
00:03 La thérapie génique représente un tournant majeur dans le domaine médical, offrant une
00:07 lueur d'espoir pour le traitement de maladies héréditaires.
00:10 Cette approche novatrice consiste à introduire des gènes sains dans les cellules défectueuses
00:13 pour corriger les anomalies génétiques responsables de diverses pathologies.
00:17 Initialement conçu pour lutter contre les maladies monogéniques, la thérapie génique
00:20 a connu des succès significatifs au cours des deux dernières décennies et s'est
00:24 étendue à de multiples indications, y compris certaines formes de cancers.
00:27 Grâce aux avancées technologiques, la thérapie génique a franchi des étapes importantes.
00:31 Avec de nombreux traitements déjà disponibles sur le marché dans plusieurs régions du
00:34 globe, les chercheurs ont exploité des vecteurs viraux tels que les lentiviraux et les adénaux
00:38 associés pour faciliter l'insertion des gènes thérapeutiques dans les cellules cibles.
00:42 Il existe deux principales stratégies de thérapie génique, in vivo et ex vivo.
00:46 Dans le cas de la thérapie ex vivo, des cellules sont prélevées chez le patient, puis modifiées
00:50 en laboratoire avant d'être réintroduites dans son organisme.
00:53 Cette approche est fréquemment utilisée pour traiter des pathologies sanguines et a
00:56 montrer des résultats prometteurs.