#HealthInnovators | La revolución de las terapias génicas
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00:00Y seguimos con más de Health Innovators, este seminario del cronista. A mi lado tengo
00:05a Eugenia Esquerro, directora médica de Novartis Argentina, y hoy vamos a hablar sobre la revolución
00:11de las terapias génicas. ¿Cómo estás, Eugenia? Muy bien. ¿Vos cómo estás? Bien, muy bien.
00:16Muchas gracias por estar con nosotros hoy. No, por favor, un placer.
00:18Si querés empecemos, a mí me encanta empezar todas las entrevistas conociendo un poco a la
00:24persona que voy a entrevistar, más allá de lo que hablamos fuera de cámara, ¿no?
00:27Contame un poco sobre tu carrera, tu trayectoria en Novartis.
00:30Bueno, yo soy médica, hice la especialidad de medicina interna. Me recibí hace muchos años,
00:38hice mi camino por lo asistencial, tanto en el sector privado como en el sector público,
00:42y hace 15 años que trabajo en la industria farmacéutica. Me formé, hice una especialidad
00:47también en medicina farmacéutica en la Universidad de Irlanda, y hoy ya hace 15
00:52años que trabajo en Novartis. Pasé por diferentes áreas terapéuticas y hoy estoy
00:56a cargo de todo el departamento médico. Bien, un montón, un montón de gente, ¿no?
01:00Porque me imagino que ser directora médica conlleva muchas responsabilidades en torno
01:05a la investigación y el desarrollo. Vamos a hablar en un ratito sobre cómo se trabaja
01:11eso en la Argentina y cómo lo hace Novartis específicamente, pero antes, ya que vamos a
01:15hablar de las terapias génicas, me interesa que me cuentes para el público general qué
01:18son las terapias génicas, cómo funcionan hoy. Mira, las terapias génicas lo que tienen como
01:23objetivo es corregir un defecto genético de un gen de un determinado paciente. Los defectos
01:29genéticos pueden ser variados, pero la mayoría son o que falta un gen o que el gen está cambiado,
01:35lo que decimos mutado. Cuando falta le decimos de lesión y cuando está cambiado le decimos
01:39mutación. Lo que hace la terapia génica es entregarle al paciente ese gen defectuoso o
01:44faltante y restablecer esa funcionalidad. El gen tiene como objetivo sintetizar una proteína que
01:50tiene una función determinada en el cuerpo. Cuando no está ese gen o es defectuoso, esa proteína no
01:54se sintetiza y hay funciones determinadas que no se pueden cumplir. Lo que hacemos con esa entrega
01:59de ese gen es restablecer la funcionalidad a ese paciente que tenía ese defecto genético.
02:04Entonces es revolucionario de alguna forma. Es muy revolucionario, completamente revolucionario.
02:09Porque de alguna forma es como que vos misma lo decís, está supliendo una necesidad que el
02:15cuerpo no generó o mutó de alguna forma. ¿Cuál es el efecto que tienen hoy las terapias
02:21génicas en las enfermedades que tienen esta mutación o tienen este defecto? Depende mucho
02:26del tipo de enfermedad. Enfermedades hay muy variadas, pero te voy por ahí un ejemplo concreto
02:32que es una enfermedad de la que se habla mucho en este último tiempo, que es la atrofia muscular
02:35espinal, donde como yo te contaba hay un defecto genético. En este caso la mayoría es una de
02:40lesión, o sea falta un gen que sintetiza una proteína que tiene como función contraer los
02:45músculos. Entonces al no poder contraerse los músculos, los pacientes no pueden respirar,
02:49no pueden caminar, no pueden deglutir, no pueden tragar. Todo eso lleva a que el pronóstico de la
02:55enfermedad sea realmente devastador. De hecho el 96% de los pacientes a los dos años o fallecieron
03:00o necesitan asistencia ventilatoria permanente, mecánica permanente. A los dos años. A los dos
03:05años, exacto. Porque es una enfermedad que ataca a una población muy infantil. Entonces lo que se
03:12hace con esta terapia génica es restablecer ese gen, que es el gen SMN1. Restablecemos ese gen y
03:18recuperamos la funcionalidad de esta proteína que no se sintetiza en los pacientes que nacen con
03:23esta enfermedad, que es la proteína de supervivencia de la motoneurona, que es la que permite la
03:28contracción de los músculos. Te voy a hacer una pregunta de curiosa, pero en realidad porque me
03:33interesa saber cómo funciona de verdad. O sea, es una pastilla que tomás, es un láser que te ponen,
03:40¿cómo funciona? Mirá, es mucho más sencillo de lo que por ahí la gente presupone con una
03:45terapia génica. Es una infusión endovenosa. El suerito que a uno le colocan en una vena y pasa.
03:50Bueno, esta infusión para esta determinada patología, porque hay diferentes, para lo que
03:55es distrofias hereditarias de la retina es directamente una inyección en el ojo, pero
03:59esta que te estoy contando de la atrofia muscular espinal es una infusión endovenosa de una hora,
04:03en donde pasa el suerito y se termina la infusión. No tiene mucho más complejidad que esa. O sea,
04:09que ni duele, digamos. No, no, tal cual. Como una transfusión de sangre. Sí, exactamente.
04:14Decíamos que era revolucionario, pero ¿qué pasaba antes con estas enfermedades? ¿Y qué
04:20pasa ahora? ¿Por qué es un cambio de paradigma? Mirá, hay dos cosas que representan un cambio
04:25de paradigma en este tipo de enfermedades. Una es cambiar el pronóstico radical de la
04:28enfermedad. Son enfermedades que tienen un pronóstico realmente muy devastador. Y otro
04:33es el mecanismo de acción. Es muy novedoso porque el gen, yo te explicaba que se pone un suerito y
04:38llega, pero el gen no va solito a la célula a la que tiene que ir. Necesita un transportador,
04:43un vector, que es un vector viral. Es un adenovirus que no le coloca al gen y ese
04:47vector lo va llevando por el caminito de la sangre hasta llegar a la célula correcta.
04:51No es que va a todas las células del cuerpo. No va a todas. No es como una quimioterapia, por ejemplo.
04:54No, exacto. Va targetizada a la célula que lo necesita y para eso necesitamos direccionar al
05:00gen hacia donde tiene que ir y para eso se le coloca un vector viral. Entonces la tecnología
05:04que se utiliza para este tipo de terapias es muy innovadora. Entonces tiene dos mecanismos
05:08muy revolucionarios. El mecanismo de acción de por sí y a su vez también el cambio radical en
05:14el pronóstico de vida de los pacientes que tienen estas enfermedades. Contame un poco sobre el
05:17pronóstico, sobre ese cambio en el pronóstico de vida. Digo, decías que en el caso de la atrofia
05:22muscular espinal era de dos años. ¿Cómo mejoró eso? Mira, en los estudios clínicos, el estudio
05:30clínico que dio origen a la aprobación tanto por FDA y por ANMAD de este producto que te estoy
05:34mencionando, la terapia génica para esta enfermedad, los pacientes que lo recibieron el 100% estuvieron,
05:39se mantuvieron vivos y libres de la asistencia ventilatoria mecánica. O sea que es realmente
05:44muy revolucionario el cambio de pronóstico en la enfermedad. O sea, pasamos de 96% que fallecen o
05:52necesitan la asistencia ventilatoria a 100% que sobreviven y no lo necesitan. Es un contraste
05:59total. O sea que realmente les salvaron la vida. Vos decías que esto afectaba principalmente niños.
06:06Sí, el tipo 1 y 2 es predominantemente en niños.
06:09Bien. Me preguntaba un poco sobre los ensayos clínicos y sobre lo que sucede en la Argentina.
06:14Hablábamos hace un ratito con otra de las exponentes acá en el Seminario de Health Innovators
06:20sobre el tema de terapias clínicas en la Argentina, que son realmente pocas, que hay que allanarnos
06:26el camino. ¿Cuál es tu opinión al respecto?
06:28Mira, nosotros como Novartis, la verdad que tenemos una muy linda huella en investigación
06:33clínica. Tenemos más de 60 estudios clínicos activos hoy en Argentina, con más de 2.000
06:38pacientes tratados y 279 centros en este momento, con una inversión muy grande de 18 millones de
06:45dólares por año invertidos en esto. O sea que le prestamos mucha atención y le ponemos mucho foco
06:49a la investigación. Con la terapia génica, la terapia génica lo que tiene es que por lo general
06:55ataca enfermedades lo que llamamos raras, que son enfermedades de muy bajita prevalencia o
06:58incidencia. Entonces, generar estudios clínicos en Argentina a veces es difícil encontrar a los
07:04pacientes para poder enrolarlos en los estudios, pero estamos trabajando muy de cerca con el
07:08gobierno y con las instituciones de referencia para poder traer estudios clínicos de terapia
07:12génica argentina. Bien, y los que están aprobados en Argentina, ¿cómo funcionan?
07:16Digo, vos me hablabas de ANMAT. Sí. Me imagino que el Ministerio de Salud también está involucrado.
07:21Sí, exacto. Contame un poco, ya que no se pueden hacer tantos estudios médicos acá,
07:25porque las enfermedades son realmente raras, ¿se hacen algunos acá? ¿se hacen algunos afuera?
07:30Es el tema de journals por peer review. Exacto. ¿Cómo funciona?
07:35Sí, la información, o sea, los estudios se hacen a nivel global en determinados países. Nosotros,
07:41Argentina tiene una representación muy grande de estudios clínicos dentro de Novartis. De hecho,
07:47somos uno de los países que mayor cantidad de estudios clínicos tiene. Pero sí, como vos bien
07:51mencionás, pasa por una aprobación de ANMAT. El Ministerio de Salud no está tan relacionado con
07:56lo que son los estudios clínicos. Sí, es más una cuestión regulatoria de ANMAT. Y una vez que el
08:01producto está aprobado y disponible comercialmente en la Argentina, la educación médica se hace a
08:06través de lo que vos mencionabas de los peer review. O sea, tenemos los journals, investigaciones,
08:11se publican los estudios clínicos en revistas de referencia. Y a partir de ahí, nosotros comenzamos
08:16con la educación médica para que todos tengan acceso a esa información. ¿Hay buen talento en
08:20la Argentina? Eso te lo pregunto como un paréntesis, porque después te voy a preguntar más sobre
08:24terapia génica. Pero te lo pregunto como un paréntesis. ¿Hay buen talento en la Argentina,
08:28médico? Yo te diría que es una cuna de talentos. Te lo definiría así. La verdad que no lo definiría
08:35como buen talento, sino como un talento realmente extraordinario. Ok. ¿Hay no solamente en calidad,
08:42sino también en cantidad? ¿O es cada vez más difícil encontrar? Todavía nosotros trabajamos
08:46muy de cerca con los médicos y nos encontramos con una linda cantidad, un lindo balance en cuanto
08:53a referentes. A nosotros nos contactan todo el tiempo de países afuera para convocar a médicos
08:57argentinos, para que den exposiciones en congresos internacionales, para que participen de los
09:01steering committees, que son estos evaluadores de los estudios clínicos. La verdad que somos un país
09:06de referencia en cuanto a información y a posibilidad académica que tienen nuestros
09:12médicos acá. Bien. Y preguntarte sobre Novartis, vos me habías dicho algo así como 18 millones de
09:16dólares en inversión en ensayos clínicos. Digo, ¿cómo es la inversión que tiene Novartis en la
09:22Argentina en todos sentidos? Mirá, nosotros en Novartis Argentina la inversión directa medida
09:29está en estudios clínicos, pero también a su vez invertimos en educación a los médicos. Podemos
09:34ofrecer becas para que los médicos se formen en congresos nacionales e internacionales. Ofrecemos
09:40múltiples canales de comunicación para que ellos establezcan vínculos no solamente entre médicos
09:45regionales, sino también con médicos de afuera. Entonces la inversión no solamente es tangible
09:50en términos monetarios, sino también una inversión en educación del sistema de salud. Bien, de todo
09:55el sistema de salud. Una pregunta que seguramente le debe surgir a mucha gente que nos está viendo
10:00tiene que ver con cómo se accede a terapias génicas. Porque me imagino que a pesar de que
10:04son raras estas enfermedades, cuando te tocan... Es tu mundo. Es tu mundo, tal cual. ¿Cómo puede
10:12acceder una familia a estas terapias génicas? Mirá, voy de vuelta a la enfermedad que hoy está
10:20más en boga que es atrofia muscular espinal. Nosotros logramos articular un acuerdo con el
10:25Ministerio de Salud en donde los pacientes que cumplan con determinados criterios pueden acceder
10:30a la medicación independientemente del subsistema de salud al que pertenezcan. Aunque sea del privado,
10:36sea del público, sea de las obras sociales provinciales o sindicales, el paciente puede
10:41acceder a esta medicación a través de este acuerdo que hicimos con el Ministerio, que es un acuerdo
10:45bastante novedoso porque es un acuerdo de riesgo compartido. Entonces nosotros lo que hacemos es
10:51establecer una modalidad de pago en base a los resultados que van teniendo los pacientes. Nosotros
10:56confiamos tanto en que nuestro producto realmente le va a cambiar la vida al paciente, que al
11:02interlocutor con el que estamos haciendo el acuerdo le decimos si funciona el producto, si vos ves que
11:07al paciente le funciona nuestro producto, ahí recién nos vas a pagar. Porque estamos seguros de
11:12que el producto va a funcionar. Pero digamos, es el estado el que cubre, digo, 100% de efectividad.
11:17Estamos hablando de una droga o una terapia, mejor dicho, que es muy efectiva, entonces es el
11:24estado el que... Exactamente, con los criterios que están determinados dentro del acuerdo. Bien,
11:28espectacular. Última pregunta, así como quien no quiere la cosa. ¿Cuál es el futuro para vos de
11:35las terapias génicas? Yo creo que nos espera un gran futuro. Me parece que tenemos que ampliar
11:40un poco el espectro de enfermedades en donde estamos trabajando. Hay mucho foco puesto en
11:45lo que es neurología, hay mucho foco puesto en lo que son enfermedades hematológicas, en hemofilia,
11:50y hay mucho también desarrollo. Me parece que tenemos que ampliar un poquito más la plataforma
11:55de enfermedades sobre las cuales trabajamos, en conjunto con los investigadores que hacen
12:00la investigación, lo que llamamos básica, que son los que van descubriendo el potencial de estas
12:04terapias. ¿Por qué hoy está tan enfocado en enfermedades raras y no en enfermedades más
12:14masivas, si se quiere? Que capaz es tu mundo, como decías, pero es el mundo de muchas más personas.
12:22Sí, hay un tema con que las enfermedades, sobre todo desde el punto de vista Novartis, nosotros
12:26siempre nos proponemos lanzar productos innovadores. Entonces, cuando vos tenés un espectro de
12:34tratamientos para las enfermedades crónicas que ya está como agotado en su mecanismo de acción,
12:38ahí tratamos de buscar alternativas novedosas como para que nuestros productos sean realmente
12:43diferenciales. O sea que, para traducir un poco lo que acabas de decir, están cubiertos con
12:51terapias convencionales y los que no están cubiertos buscan otra solución. Exactamente.
12:55Bien, perfecto. Muchísimas gracias por haber estado con nosotros, Eugenia. Un placer, muchas gracias a vos.
13:00Estuvimos con Eugenia Esquerro, directora médica de Novartis Argentina, hablando de la revolución
13:05en las terapias génicas. Muchísimas gracias por estar con nosotros y nos queda mucho más de Health
13:11Innovators. Por favor, no se vayan.